Evb

Multippel sklerose og TYSABRI i 2010 - PML, rebound effekter, og stamcelle aktivitet

MS Newsmaker Series

Når FDA godkjent TYSABRI i 2004, var håp høy, men en flom av sjeldne hjernen infeksjoner demper på den første entusiasmen. Mye har forandret seg siden da. Her er siste nytt på denne kraftige behandling for ms.

Mange mente at Tysabri (natalizumab) var drømmen narkotika for voksne med relapserende former for multippel sklerose når det amerikanske Food and Drug Administration (FDA) godkjente det i 2004.

Originale data fra kliniske studier viste Tysabri å være nesten dobbelt så effektiv som de andre MS sykdomsmodifiserende legemidler på markedet på den tiden.

Tenk også på at TYSABRI, administreres som en infusjon hver 28. dag, ville frie mennesker lever med MS fra å måtte holde seg med nåler på en jevnlig basis, og bønnene til mange syntes svarte - til det punktet at dusinvis av MS-pasienter vitnet før en FDA rådgivende panel, bedende for fast-track godkjenning av stoffet.

MS-pasienter er alltid interessert i nye behandlinger på grunn av den progressive karakter av sykdommen. Det er fire typer av multippel sklerose: anfallsvis, progressiv relapsing, primær progressiv, og sekundær progressiv. I alle typer, blir myelin kappe som dekker nervefibre betent og gradvis blir ødelagt, slik at arrvev (sklerose) som forstyrrer kommunikasjonen mellom hjernen og andre deler av kroppen. Ødeleggelse av myelin skjede og skade på nerver kan føre til en rekke symptomer, inkludert nummenhet eller prikking, balanseproblemer, svakhet, muskelspasmer, og tåkesyn.

Mange av de forhåpninger om Tysabri ble dempet da forskere oppdaget at den mekanismen som stoffet tilsynelatende holdt pasientene uten MS-symptomer som de nevnt ovenfor (og selv hjulpet gjenopprette noen funksjoner de hadde tapt) tillot også en sjelden og ofte dødelig virusinfeksjon, kjent som progressiv multifokal leukoencefalopati (PML), til å utvikle seg i et lite antall pasienter.

FDA myndigheter tok Tysabri ut av MS behandling arsenal, men etter en lengre vurdering av PML risiko og TYSABRI fordeler, FDA godkjennes på nytt stoffet under strenge retningslinjer for sikkerhet kjent som Tysabri Outreach: Unified Commitment to Health (TOUCH) program.

Som antall pasienter som bruker Tysabri økt etter at stoffet kom tilbake på markedet, så også gjorde antall PML tilfeller. Per juni 2010, har helse-omsorg utøvere behandlet mer enn 71.000 pasienter verden over med TYSABRI, i henhold til sine maker, Biogen Idec. Carmen Božić, MD, senior VP og global leder for narkotika sikkerhet og risikostyring for Biogen Idec, rapporterer at om lag 52 700 pasienter var på Tysabri behandling ved utgangen av juni 2010. (FDA har også godkjent stoffet for voksne pasienter med moderat til alvorlig aktiv Crohns sykdom.)

Pr. oktober 2010, bekreftet myndighetene 70 tilfeller av PML forbundet med TYSABRI, 12 av pasientene døde. De resterende PML pasienter har funksjonshemninger som strekker seg "fra alvorlig til moderat til mild," sier Dr. Bozic, som svarte på Everyday Health spørsmål via e-post. Biogen Idec anslår den totale forekomsten av PML hos pasienter på TYSABRI er 0,85 tilfeller per 1000 pasienter. For pasienter som har vært på behandling i 24 måneder eller mer, men forekomsten mer enn dobles, til 1,76 per 1000 pasienter. (Biogen jevnlig oppdaterer bekreftet tilfelle og insidens tall for PML, som du leser dette, kan disse tallene har endret seg.)

Fortsett å lese side to i denne artikkelen.